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正在热播|对造血干细胞的单碱基编辑挽救了患镰状细胞病的小鼠
发布日期:2021-09-10浏览:

dafabet黄金手机版学院的单细胞测序技术专题直播本周精彩继续,今晚20点由“陈巍学基因”创始人陈巍老师为大家带来《对造血干细胞的单碱基编辑挽救了患镰状细胞病的小鼠》。

 




课程简介



镰状细胞病是由β-珠蛋白基因 HBBS 的突变引起的。作者用定制的基因编辑器将突变的β-珠蛋白基因转公成正常的HBBG基因。将基因编辑过的人造血干细胞和祖细胞移植到免疫缺陷的小鼠中16周后,HBBG的频率为68%,缺氧引起的镰状细胞减少了三倍。这些发现表明 SCD 的一次性自体治疗可以消除致病性 HBBS,产生良性 HBBG,并最大限度地减少双链 DNA 断裂的不良后果。


 

 






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