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镰状细胞病是由β-珠蛋白基因 HBBS 的突变引起的。作者用定制的基因编辑器将突变的β-珠蛋白基因转公成正常的HBBG基因。将基因编辑过的人造血干细胞和祖细胞移植到免疫缺陷的小鼠中16周后，HBBG的频率为68%，缺氧引起的镰状细胞减少了三倍。这些发现表明 SCD 的一次性自体治疗可以消除致病性 HBBS，产生良性 HBBG，并最大限度地减少双链 DNA 断裂的不良后果。